Description : Motif de la demande : Inscription sur la liste des spécialités agréées à l'usage des
collectivités et divers services publics. Originalité : La nitisinone est un inhibiteur
compétitif de la 4-hydroxyphénylpyruvate dioxygénase, une enzyme en amont de la fumarylacétoacétate-hydrolase
sur la voie catabolique de la tyrosine. Indication : Traitement de patients avec diagnostic
confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à un régime alimentaire
à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine;