WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie

Titre : WAINZUA (éplontersen) - Amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3638357/fr/wainzua-eplontersen-amylose-hereditaire-a-transthyretine-avec-polyneuropathie

Description : Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) dans l'indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. »...;

Année : 2025;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N3-AUTOINDEXEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Terme SYNODOS
- Autorisation d’Accès Précoce
Médicament virtuel (MédicaBase)
- *Éplontersen (sodique) 45 mg/0,8 ml (45 mg) Solution injectable en stylo prérempli unidose
Descripteur MeSH
- adulte
- neuropathies amyloïdes familiales / traitement médicamenteux
- polyneuropathies
Code ATC
- *éplontersen
MeSH Concept Supplémentaire
- *Amyloïdose héréditaire reliée à la transthyrétine
- *éplontersen / usage thérapeutique

Spécialité(s) :

********métabolisme
********neurologie
******pharmacologie
*****médicaments
*****thérapeutique
*****pharmacie
****tératogénicité
****médecine interne
****génétique

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