Description : Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement de l’amyotrophie spinale
(SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou
Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. » Avis défavorable au remboursement
dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec
un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4)...;