Description : Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy est indiqué dans le traitement de la
ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et
plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible
n’est pas disponible Avis de l’ANSM : L’ANSM atteste de la forte présomption
d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion
pour perfusion » dans l’indication thérapeutique : « Traitement de la ß-thalassémie
dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles
à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur
apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »...;