Description : Avis défavorable au remboursement dans le « traitement enzymatique substitutif au
long cours chez les patients adultes présentant une maladie de Fabry (déficit en alpha-galactosidase)
dont le diagnostic a été confirmé ». Le service médical rendu par ELFABRIO 2 mg/ml
(pegunigalsidase alfa), solution à diluer pour perfusion, est insuffisant dans l’indication
de l’AMM pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard
des alternatives disponibles...;
Pays