HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) - Hémophilie B

Titre : HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) - Hémophilie B;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3444027/fr/hemgenix-etranacogene-dezaparvovec-hemophilie-b

Description : Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) dans l'indication « traitement de l’hé-mophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX ».;

Année : 2023;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Descripteur MeSH
- adulte
- hémophilie B / génétique
- hémophilie B / traitement médicamenteux
- résultat thérapeutique
- thérapie génétique
Concept NCIt
- *étranacogène dezaparvovec / usage thérapeutique
Code ATC
- *étranacogène dézaparvovec

Spécialité(s) :

************hématologie
********génétique
******pharmacologie
*****thérapeutique
****diagnostic
****médicaments
****tératogénicité
****technologies pour la santé
****santé publique
****pharmacie
*physiologie

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