Description : Le traitement des hémopathies malignes a fait en 20 ans des progrès exceptionnels,
liés à une connaissance approfondie de la physiopathologie de ces maladies. Les syndromes
myéloprolifératifs (maladie de Vaquez, leucémie myéloïde chronique (LMC) et les syndromes
lymphoprolifératifs (notamment la leucémie lymphoïde chronique (LLC)) sont des pathologies
souvent reconnues à la suite d’un hémogramme, examen simple, avec une prise en charge
en ambulatoire, les examens complémentaires ne nécessitant pas d’hospitalisation.
Deux de ces hémopathies sont emblématiques d’un changement de paradigme en hématologie.
La LLC est une prolifération lymphoïde monoclonale, dont le bilan inclut, outre le
phénotypage sanguin, des examens cytogénétiques et moléculaires permettant de proposer
des traitements ciblés dans les formes à forte masse tumorale, tel qu’un inhibiteur
de la tyrosine kinase de Bruton, l’ibrutinib, traitement de choix en cas de mutation
TP53, ou de délétion 17p au caryotype. Le vénétoclax, puissant inhibiteur sélectif
de la protéine anti-apoptotique BCL-2, est aussi un médicament d’intérêt dans la LLC.
Chez les patients âgés de plus de 65 ans, les résultats à long terme de l’association
ibrutinib/venetoclax ont montré une forte réduction du risque de progression de la
maladie ou de décès et un taux de survie fortement amélioré par rapport à ce qu’il
en était avec le traitement employé auparavant (chloraminophène).;
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