Description : Les différents acteurs du système de santé, plus particulièrement l’industrie pharmaceutique,
font aujourd’hui face à de nombreux challenges. Les défis liés à l’innovation et à
la productivité ont poussé les industriels à repenser leurs stratégies de modèles
de développement et à se tourner vers des soins de santé personnalisés, centrés sur
le patient. Les essais contrôles randomisés (ECR) sont considérés comme la référence
par les acteurs du système de santé pour évaluer l’efficacité et la sécurité des traitements
et ainsi guider de nombreuses décisions. Et, bien qu’il s’agisse d’un élément essentiel
en recherche clinique, ils ne reflètent pas toujours la réalité en pratique clinique.
En effet, du fait de leur méthodologie rigoureuse, de leurs critères de sélection
stricts et du suivi des patients dans un environnement très contrôlé, ces études ont
une validité interne très importante mais leur transposabilité en vie réelle est contestable.
Les « Real Word Evidence » (RWE) ou données de vie réelle sont des preuves cliniques
générées suite à l’analyse des données de santé issues de la vie réelle (« Real World
Data », RWD). Ces données sont depuis longtemps utilisées par les autorités de santé,
plus particulièrement en pharmacovigilance, pour surveiller la sécurité et l’innocuité
des médicaments et produits de santé présents sur le marché. Depuis quelques années,
on observe un intérêt croissant pour l’utilisation de ces dernières, tout au long
du cycle de vie du médicament. Elles peuvent être utilisées pour étayer des résultats
d’essais clinique (EC) en pratique habituelle, améliorer ou apporter de nouvelles
connaissances scientifiques, perfectionner le parcours de soins des patients et réduire
les coûts de développement. Elles vont ainsi servir de support dans les décisions
des différents acteurs de la santé. Les RWE sont donc complémentaires des ECR. Centrées
sur le patient, les RWE ont un rôle à jouer crucial dans l’étude des maladies rares,
mais aussi en oncologie où une médecine personnalisée est indispensable. Cela pourrait
permettre un accès aux patients à des thérapies innovantes plus rapidement. L’objectif
de cette thèse va donc être de comprendre quel est l’impact des RWE sur le cycle de
vie du médicament et sur la prise de décision règlementaire et d’étudier le cadre
règlementaire de différentes agences concernant l’utilisation de ces données ainsi
que les limites et challenges liés à leur utilisation.;
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