Description : La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont deux maladies génétiques affectant l’hémoglobine
et regroupées, par conséquent, dans la catégorie des bêta-hémoglobinopathies. Une
équipe de scientifiques de l’Inserm, d’Université Paris Cité et de l’AP-HP au sein
de l’Institut Imagine, a montré l’efficacité d’une approche de thérapie génique contre
ces deux maladies. Le principe est de réactiver chez les patients la production d’une
protéine – la globine fœtale – qui cesse normalement d’être exprimée après la naissance.
Dans une étude publiée dans la revue Nature Communications, l’équipe de recherche
décrit ainsi une approche prometteuse pour de futures applications thérapeutiques...;