" /> Une nouvelle stratégie de thérapie génique contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie - CISMeF





Titre : Une nouvelle stratégie de thérapie génique contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie;

URL : https://presse.inserm.fr/une-nouvelle-strategie-de-therapie-genique-contre-la-drepanocytose-et-la-beta-thalassemie/46042

Description : La drépanocytose et la bêta-thalassémie sont deux maladies génétiques affectant l’hémoglobine et regroupées, par conséquent, dans la catégorie des bêta-hémoglobinopathies. Une équipe de scientifiques de l’Inserm, d’Université Paris Cité et de l’AP-HP au sein de l’Institut Imagine, a montré l’efficacité d’une approche de thérapie génique contre ces deux maladies. Le principe est de réactiver chez les patients la production d’une protéine – la globine fœtale – qui cesse normalement d’être exprimée après la naissance. Dans une étude publiée dans la revue Nature Communications, l’équipe de recherche décrit ainsi une approche prometteuse pour de futures applications thérapeutiques...;

Année : 2022;

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Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : ******hématologie
***tératogénicité
***thérapeutique
***génétique

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02/07/2025


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