Description : Première évaluation. Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’amyotrophie
spinale 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus avec un diagnostic clinique de
SMA de type 1, 2 et 3. Avis défavorable au remboursement chez les patients atteints
de SMA avec un diagnostic clinique de SMA de type 4 et chez les patients pré-symptomatiques.
Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des patients atteints
d’amyotrophie spinale 5q avec un diagnostic clinique de SMA : de type 1, au même
titre que SPINRAZA (nusinersen) et ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec), de type
2, au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et, de type 3 non ambulants. Pas de
progrès dans la prise en charge des patients symptomatiques atteints de SMA de type
3, ambulants.;
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