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Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l’association des
médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg - CISMeF
Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l’association des
médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mgDocument
Titre : Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l’association des
médicaments Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg et Kalydeco 150 mg;
Description : Saisie par l’association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la
mucoviscidose, l’ANSM a établi un cadre de prescription compassionnelle (CPC) qui
permet d’utiliser les médicaments Kaftrio et Kalydeco en association dans un cadre
sécurisé pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui, à ce jour,
ne sont pas couverts par les autorisations de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments
et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent. Les patients concernés
par ce CPC sont âgés de 12 ans et plus, ne sont pas porteurs de la mutation F508del
et présentent une atteinte respiratoire sévère (VEMS 40% de la valeur prédite) ou
un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus
ou moins court terme...;
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