Description : Nature de la demande Réévaluation SMR et ASMR Réévaluation. Avis favorable au maintien
du remboursement dans le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale 5q
(mutation bi allélique du gène SMN1), avec un diagnostic clinique de SMA de type 1
et 2 ou pré-symptomatiques, ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. En raison des incertitudes
liées aux risques graves de microangiopathie thrombotique (MAT) et d’atteintes hépatiques,
la Commission souhaite réévaluer ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) dans un délai
de 1 an à compter de la date de cet avis sur la base notamment des données des études
en cours (cliniques et ATU), des données issues du registre et des données de pharmacovigilance;
Pays