Description : Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation
Avis favorable au maintien du remboursement dans le traitement enzymatique substitutif
à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose
de type I (MPS I ; déficit d’α-L-iduronidase), afin de traiter les manifestations
non neurologiques de la maladie.;
Pays