Description : L'accès précoce est un dispositif qui permet à des patients en impasse thérapeutique
de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments non autorisés
dans une indication thérapeutique précise. Les 4 conditions suivantes doivent être
réunies : Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares
ou invalidantes Il n'existe pas de traitement approprié disponible La mise
en œuvre du traitement ne peut pas être différée Le médicament est présumé innovant,
notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent. L'accès précoce
s'applique : Soit aux médicaments ayant une AMM dans l'indication considérée
mais qui n’a pas encore été admis au remboursement par l'Assurance Maladie . Soit
aux médicaments n’ayant pas d’AMM dans l'indication considérée et pour lequel l'entreprise
s'engage à déposer une demande. Dans ce cas, l'ANSM doit rendre un avis conforme sur
son efficacité et sa sécurité au vu des résulats d'essais thérapeutiques avant que
la HAS ne se prononce...;
Item ECN 2022