Description : La loi de financement de la sécurité sociale pour 20211 a posé les bases d’une refonte
totale de l’actuel système dérogatoire d’accès et de prise en charge des médicaments
faisant l’objet d’autorisations temporaires d’utilisation (ATU) ou de recommandations
temporaires d’utilisation (RTU) tout en garantissant la pérennisation des accès pour
les patients. Cette réforme permet de simplifier et d’harmoniser les procédures, de
garantir un accès et une prise en charge immédiats des patients tout en assurant la
soutenabilité financière du dispositif. A cette fin, deux nouveaux dispositifs d’accès
et de prise en charge par l’assurance maladie sont mis en place à compter du 1er juillet
2021 : - l’« accès précoce » (AP) pré-autorisation de mise sur le marché (AMM) (ex
ATUc en primo ou extension d’indication) et post-AMM (ex prise en charge au titre
du post-ATU et ex « accès direct au post-ATU ») qui vise les médicaments répondant
à un besoin thérapeutique non couvert, susceptibles d’être innovants et pour lesquels
le laboratoire s’engage à déposer une AMM ou une demande de remboursement de droit
commun dans des délais déterminés ; - l’« accès compassionnel » (AC) intégrant d’une
part les autorisations d’accès compassionnel (AAC, ex ATUn) et d’autre part les cadres
de prescription compassionnelle (CPC, ex RTU) qui vise les médicaments non nécessairement
innovants, qui ne sont initialement pas destinés à obtenir une AMM mais qui répondent
de façon satisfaisante à un besoin thérapeutique non couvert...;