Description : Intérêt clinique important dans le traitement de la lymphangioléiomyomatose sporadique
avec atteinte pulmonaire modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire et progrès
thérapeutique mineur dans la stratégie thérapeutique RAPAMUNE a désormais l’AMM
dans le traitement la lymphangioléiomyomatose (LAM) sporadique avec atteinte pulmonaire
modérée ou détérioration de la fonction pulmonaire. Une étude a démontré la supériorité
du sirolimus par rapport au placebo chez des patientes ayant une lymphangioléiomyomatose
sporadique avec VEMS 70%, avec une quantité d’effet supplémentaire par rapport au
placebo démontrée sur la pente du VEMS à 12 mois, considérée comme cliniquement pertinente.
Il n’y a pas de donnée robuste de morbi-mortalité, ni de qualité de vie. RAPAMUNE
est un traitement de première intention dans cette indication...;
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