Description : L’indication reconnue du nusinersen pour le traitement des personnes atteintes d’amyotrophie
spinale (AS) 5q du type I, a été modifiée en décembre 2018 pour y inclure les personnes
pré symptomatiques ainsi que celles atteintes du type II ou III de la maladie, à la
condition de réaliser un suivi clinique en contexte de vie réelle. L’INESSS a donc
identifié dans cet avis les informations minimalement requises pour effectuer le suivi
clinique. Les recommandations émises portent sur : les indicateurs devant être
colligés dans un contexte de vie réelle et la fréquence de collecte; les conditions
de mise en œuvre du suivi clinique. Les modalités de transmission auxquelles les établissements
de santé devraient soumettre les informations ainsi que les actions à entreprendre
afin de mettre en place ce suivi clinique restent à définir avec le ministre de la
Santé et des Services sociaux. Des travaux sont en cours à cet effet.;
Pays