Description : Problématique de la revue Quel est l'efficacité et la sécurité de l'enzymothérapie
de substitution (ETS) par galsulfase (une version manufacturée de l'enzyme arylsulfatase
B) dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) en comparaison
aux autres traitements, à l'absence de traitement ou au traitement par placebo ?
Contexte La mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI) est une maladie génétique rare
caractérisée par l'absence de l'enzyme arylsulfatase B. Il s'agit d'une maladie progressive
qui limite le pronostic vital et qui s'accompagne d'une série de symptômes, tels que
des traits faciaux grossiers, une mobilité articulaire réduite, une petite taille
et des problèmes oculaires, pulmonaires et cardiaques.;
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