Description : Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par BUSILVEX, suivi
par du cyclophosphamide (BuCy2), est important dans le traitement de conditionnement
préalable à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques (CSH)
chez l’adulte, lorsque cette association est considérée comme la meilleure option
possible. Le service médical rendu par BUSILVEX, suivi par du cyclophosphamide (BuCy4)
ou du melphalan (BuMel), est important dans le traitement de conditionnement préalable
à une greffe conventionnelle de cellules souches hématopoïétiques chez le nouveau-né,
l’enfant et l'adolescent. Le service médical rendu par BUSILVEX, administré à la suite
de fludarabine (FB), est important dans le traitement de conditionnement préalable
à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) chez l’adulte éligible à un
conditionnement à intensité réduite (RIC). Amélioration du service médical rendu (ASMR)
IV (mineur) Dans le protocole d’utilisation de BUSILVEX comme traitement de conditionnement
préalable à une greffe de CSH chez le nouveau-né, l’enfant et l’adolescent, et compte
tenu : des nouvelles données disponibles, reposant essentiellement sur une étude
rétrospective de faible niveau de preuve comparative versus l’irradiation corporelle
totale, de l’évolution de la stratégie thérapeutique avec l’exclusion de la forme
orale de busulfan depuis une dizaine d’années, et du besoin thérapeutique dans
cette population, la Commission considère que BUSILVEX (busulfan) apporte une amélioration
du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à l’irradiation corporelle
totale (ICT). V (absence) Dans les deux protocoles d’utilisation de BUSILVEX comme
traitement de conditionnement préalable à une greffe de CSH chez l’adulte, et compte
tenu : des nouvelles données disponibles, essentiellement rétrospectives et de
leur faible niveau de preuve, de l’absence de données comparatives, méthodologiquement
recevables, versus les protocoles de conditionnement actuellement utilisés, de
l’évolution de la stratégie thérapeutique avec l’exclusion de la forme orale de busulfan
depuis une dizaine d’années, la Commission considère que BUSILVEX (busulfan) n’apporte
pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux autres protocoles
de conditionnement disponibles (cf. chapitre 6 du présent avis).;