Description : Vimizim est un médicament qui contient le principe actif élosulfase alpha. Il est
utilisé pour traiter des patients atteints de la mucopolysaccharidose de type IV A
(MPS IV A, également connue sous le nom de syndrome de Morquio A). Cette maladie est
due à l’absence d’une enzyme appelée N-acétylgalactosamine-6-sulfatase, nécessaire
à la décomposition de certaines substances dans le corps appelées les glycosaminoglycanes
(GAG). Si cette enzyme est absente ou présente uniquement en très faibles quantités,
les GAG ne peuvent se décomposer et s’accumulent dans les os et les organes. Cela
est à l’origine des symptômes de la maladie, dont les plus évidents sont des os courts,
des difficultés à se mouvoir et à respirer, une opacité de la cornée et une perte
de l’acuité auditive. Étant donné le faible nombre de patients touchés par la MPS
IVA, cette maladie est dite «rare». C’est pourquoi Vimizim a reçu la désignation de
«médicament orphelin»...;
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