Description : Il y a en principe deux concepts thérapeutiques de la mucoviscidose, d'une part l'action
sur les phénomènes pathogénétiques à la base de la maladie, et donc une stratégie
principalement préventive, et de l'autre le traitement rapide et adéquat des manifestations
cliniques, et donc une stratégie principalement ciblée sur les symptômes. Le premier
groupe comprend les mesures modulant le produit génique ou le gène lui-même (stimulation
d'autres canaux des ions chlore et modification médicamenteuse du CFTR [cystic fibrosis
transmembrane conductance regulator]) ou substituant le gène défectueux. Les options
visant le produit génique CFTR n'en sont qu'aux premiers stades de développement et
ne sont donc pas encore utilisables en pratique clinique. La stratégie symptomatique
a pour but premier de limiter les conséquences de la maladie. La diminution de l'inflammation,
avec le contrôle de la contamination bactérienne des voies respiratoires et du mucus
visqueux qui est à l'origine de la maladie, sont au premier plan. Malgré le fait que
l'amélioration des interventions thérapeutiques a permis d'atteindre une amélioration
impressionnante de la survie des patients atteints de mucoviscidose au cours de ces
dernières décennies, la transplantation pulmonaire est toujours le seul traitement
possible de la pneumopathie de la mucoviscidose au stade terminal. 4 4 pages;
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