Description : Elaprase est indiqué comme traitement enzymatique substitutif chez des patients atteints
du syndrome de Hunter (Mucopolysaccharidose type II ou MPS II). Il a été démontré
qu'Elaprase améliore la capacité ambulatoire de ces patients. Le syndrome de Hunter
est une maladie lysosomiale récessive rare liée au chromosome X. Elle est causée par
un déficit en iduronate-2-sulfatase (une enzyme lysosomiale), lequel entraîne une
accumulation des glycosaminoglycanes (GAG), aussi appelées mucopolysaccharides, dans
presque tous les tissus de l'organisme. Les symptômes du syndrome de Hunter comprennent
le retard de croissance, la raideur articulaire et des traits grossiers. Dans les
cas graves, les patients présentent des problèmes respiratoires et cardiaques, une
hypertrophie du foie et de la rate et des déficits neurologiques; la maladie peut
entraîner le décès. Elaprase renferme de l'iduronate-2-sulfatase, une enzyme humaine
produite par la technologie de l'ADN recombinant sur une lignée cellulaire humaine...;