Description : La thérapie génique utilise des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner ou prévenir
des maladies. Selon la pathologie, cet objectif peut être atteint en délivrant aux
cellules un gène fonctionnel qui remplace le gène défectueux à l'origine de la maladie
(transgène), un gène à action thérapeutique, ou encore de l'ARN capable de réguler
ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré. Ces acides nucléiques sont
le plus souvent transportés dans les cellules du patient grâce à un vecteur viral,
mais ils peuvent également être injectés directement dans les cellules, sous forme
d'ADN nu.;
Langue