Description : Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des pathologies clonales des cellules souches
médullaires caractérisées par une hématopoièse inefficace, responsable de cytopénies
sanguines contrastant avec une moelle habitullement riche, et par une fréquente évolution
vers une leucémie aigue myéloide. L'importance des phénomènes de methylation de l'
ADN dans la progression des SMD a conduit à l'utilisation dans les SMD des agents
hypométhylants, nouvelle classe thérapeutique, tout particulièrement dans les SMD
de haut risque. L'un d'entre eux, l'azacitidine (VIDAZA) a obtenu une AMM en Europe
dans le traitement des SMD de haut risque, où elle a montré un avantage de survie
par rapport au traitement conventionnel Ce mode d'action particulier et son utilisation
récente ont conduit le Groupe Francophone des Myélodysplasies (GFM) à résumer les
règles d'utilisation actuelles de ce médicament;