Description : Nature de la demande Inscription. L'essentiel Avis favorable au remboursement dans
« le traitement du prurit cholestatique associé au syndrome d’Alagille (SAG) chez
les patients âgés de 6 mois ou plus. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans
la stratégie de prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? KAYFANDA
(odevixibat) est un traitement de 1ère intention du prurit cholestatique chez les
patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) à partir de l’âge de 6 mois. La Commission
recommande que la prescription initiale hospitalière et le suivi soient réalisés par
un Centre de Référence ou de Compétences de la maladie. Service Médical Rendu (SMR)
Important Le service médical rendu par KAYFANDA (odevixibat) est important dans l’indication
de l’AMM. Amélioration du service médical rendu (ASMR) III (modéré) Compte tenu :
des résultats d’un essai de phase 3 randomisé versus placebo conduit chez des enfants
atteints d’une maladie rare, démontrant chez 52 patients un effet clinique pertinent
pour réduire le prurit (réduction de l’intensité des lésions de grattage) ; du profil
de tolérance de l’odevixibat ; mais aussi de l’absence de données sur les complications
de la cholestase et le recours à la transplantation due à un prurit réfractaire, la
Commission considère que KAYFANDA (odevixibat) apporte une amélioration du service
médical rendu modéré (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique actuelle.;
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