Description : Nature de la demande Réévaluation SMR et ASMR L'essentiel Avis favorable au maintien
du remboursement dans « la prévention des crises récurrentes d’angioedème héréditaire
(AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus. » Quel progrès ? Un progrès dans
la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Compte tenu des
limites de tolérance et d’efficacité des traitements historiques de première intention
(danazol, acide tranexamique, progestatifs) qui restreignent leur utilisation, et
malgré l’absence de données comparatives par rapport à ces traitements, la Commission
considère que TAKHZYRO (lanadelumab) constitue un traitement préventif des crises
récurrentes d’angioedème héréditaire (AOH) qui peut être envisagé en première intention
chez les patients âgés de 12 ans et plus. Cependant, les nouvelles données disponibles
ne permettent pas de le situer de façon robuste par rapport aux alternatives disponibles,
à savoir les spécialités CINRYZE (inhibiteur de la C1 estérase d’origine humaine)
et ORLADEYO (berotralstat). Dans ces conditions, le choix doit être guidé par la fréquence
et la sévérité des crises, le profil de tolérance, les modalités d’administration
(auto-administration possible par le patient après apprentissage par voie SC avec
le lanadelumab ou par voie orale avec le berotralstat ou par voie IV avec l’inhibiteur
de la C1 estérase d’origine humaine) et les préférences du patient.;
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