Description : Autorisation d’accès précoce renouvelée à la spécialité LIBMELDY dans l’indication
suivante : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des
mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique
de l’ARSA : Chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie,
que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints
de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se
manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) Chez les enfants symptomatiques présentant
des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité
de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la
forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus).».;
Pays