Description : L’hémophilie est une maladie génétique due à l’absence totale ou partielle d’une protéine
impliquée dans la coagulation du sang – on parle de « facteur de coagulation ». En
cas de saignement, l’écoulement ne peut pas s’arrêter, ou très difficilement. Les
conséquences sont majeures, avec des hémorragies sévères en cas de blessure et des
saignements spontanés chez certains patients, notamment au niveau des articulations.
Néanmoins, grâce à des traitements toujours plus innovants, y compris des thérapies
géniques, la maladie est aujourd’hui bien contrôlée dans la plupart des cas. Les recherches
se poursuivent pour améliorer encore l’efficacité et la durée d’action de ces traitements.;
Pays