Description : Réunion d'information concernant les traitements par siRNA à destination des patients
déficitaires en alpha 1-antitrypsine. Chez les patients déficitaires en alpha 1-antitrypsine
(AAT), une protéine produite au niveau du foie, le gène codant pour cette protéine
est muté, ce qui conduit à la production d'une protéine AAT anormale, induisant alors
des atteintes pulmonaires (emphysème) et hépatiques (fibrose, cirrhose, cancer).
L'objectif de cette réunion était d'informer les patients des nouvelles perspectives
thérapeutiques basées sur l'utilisation d'ARN interférent. Dans un premier temps,
Marion Bouchecareilh définit ce qu'est un ARN interférent ou siRNA et en présente
le mode d'action, conduisant au blocage de la production de l'AAT anormale. Ensuite,
Edouard Bardou-Jacquet, hépatologue, révèle les résultats prometteurs des essais cliniques
menés pour un nouveau médicament dont le principe actif est le siRNA de l'AAT. Enfin,
Laurent Magy, neurologue, présente les avancées qualifiées de révolutionnaires dans
le traitement de l'amylose hTTR par les siRNA.;
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