UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - maladie rare

Titre : UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) - maladie rare;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3398547/fr/upstaza-eladocagene-exuparvovec-maladie-rare

Description : Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité UPSTAZA (éladocagène exuparvovec) dans l'indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère »;

Année : 2022;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N2-AUTOINDEXEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Racine Pharmacologique
- *UPSTAZA
Descripteur MeSH
- *maladies rares
Thème FRANCIS
- *Maladies
Descripteur PASCAL
- *Maladie rare
Notion SNOMED
- *maladie

Spécialité(s) :

******médicaments
******pharmacologie
***thérapeutique
***métabolisme
***génétique
***pharmacie

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