Description : Avis favorable au remboursement dans l’indication : chez l’adulte pour le traitement
d’entretien du déficit sévère et documenté en alpha-1 antitrypsine afin de ralentir
la progression de l’emphysème (p. ex. génotypes PiZZ, PiZ (null), Pi (null, null),
PiSZ). Les patients doivent recevoir un traitement pharmacologique et non pharmacologique
optimal et montrer des signes de maladie pulmonaire évolutive (p. ex. : diminution
du volume expiratoire maximal par seconde [VEMS] attendu, réduction de la capacité
de marche ou augmentation du nombre d’exacerbations) évalués par un profes-sionnel
de santé expérimenté dans le traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine. Quel progrès
? Pas de progrès dans la prise en charge...;
Pays