Description : Depuis quelques années, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) connait
une véritable révolution thérapeutique avec l’arrivée de 3 traitements : le Spinraza
, le Zolgensma et l’Évrysdi . Ils doivent être associés à prise en charge symptomatique.
D’autres médicaments sont en développement pour cette maladie due à une dégénérescence
des motoneurones, qui se manifeste par une faiblesse musculaire.;
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