Description : Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes sur la sécurité
et l'efficacité de la thérapie génique pour le traitement des personnes atteintes
d'hémophilie A ou d'hémophilie B. Contexte L'hémophilie est un trouble hémorragique
provoqué par des gènes défectueux produisant des protéines de coagulation sanguine
anormales. La thérapie génique modifie ou remplace ces gènes défectueux par des gènes
normaux. Nous avons cherché des essais utilisant cette approche de modification ou
de remplacement de gènes défectueux pour produire des protéines normales de coagulation
sanguine pour le traitement de l'hémophilie. Ceci est une mise à jour d'une revue
Cochrane publiée.;
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