Description : Les études observationnelles en pharmacoépidémiologie sont souvent mises en place
pour évaluer un médicament mis sur le marché récemment ou concurrencé par de nombreuses
alternatives thérapeutiques. Cette situation conduit à devoir évaluer l'effet d'un
médicament dans une cohorte comprenant peu de sujets traités, c'est à dire une population
où l'exposition d'intérêt est rare. Afin de prendre en compte les facteurs de confusion
dans cette situation, certains auteurs déconseillent l'utilisation du score de propension
au profit du score pronostique, mais cette recommandation ne s'appuie sur aucune étude
évaluant spécifiquement les faibles prévalences de l'exposition, et ignore le type
d'estimation, conditionnelle ou marginale, fournie par chaque méthode d'utilisation
du score pronostique.La première partie de ce travail évalue les méthodes basées sur
le score de propension pour l'estimation d'un effet marginal en situation d'exposition
rare. La deuxième partie évalue les performances des méthodes basées sur le score
pronostique rapportées dans la littérature, introduit de nouvelles méthodes basées
sur le score pronostique adaptées à l'estimation d'effets conditionnels ou marginaux,
et les compare aux performances des méthodes basées sur le score de propension. La
dernière partie traite des estimateurs de la variance des effets du traitement. Nous
présentons les conséquences liées à la non prise en compte de l'étape d'estimation
du score de propension et du score pronostique dans le calcul de la variance. Nous
proposons et évaluons de nouveaux estimateurs tenant compte de cette étape.;
Pays