Description : L’édition génomiquegénomiqueÉtude conduite à l’échelle du génome, portant sur le
fonctionnement de l’organisme, d’un organe, d’une pathologie... permet d’effectuer
des modifications génétiques ciblées dans tout type de cellule, grâce à des ciseaux
moléculaires spécifiques. Disponibles depuis les années 80, ces outils ont gagné en
efficacité et en spécificité au cours du temps. En 2012, l’avènement du système CRISPR-Cas9,
caractérisé par sa très grande simplicité et son coût modeste, a révolutionné cette
approche : l’édition génomique a désormais gagné tous les domaines de la science et
de la médecine. Elle permet aux chercheurs d’effectuer les modifications génétiques
de leur choix, afin de développer des modèles cellulaires et animaux sur mesure, pour
progresser dans la connaissance du développement des organismes vivants, des maladies,
ou encore pour tester des molécules thérapeutiques. Des premiers essais cliniques
se fondant sur cette approche ont débuté, visant à à traiter des maladies monogéniques,
certains cancers ou encore des maladies infectieuses.;
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