Description : La dystrophie musculaire de Duchenne, dont l’hérédité est liée au chromosome X, présente,
outre des résultats cliniques typiques, une évolution progressive lente qui a pu être
quelque peu ralentie par un traitement corticostéroïdien depuis quelques années. Un
traitement causal améliorant définitivement l’évolution clinique devrait totalement
ou partiellement rétablir la production de dystrophine par le gène. Selon des études
encore en cours, les stratégies «read through» (translecture) ou «exon skipping» (saut
d’exon) permettent à une partie des patients d’accéder à de premières options thérapeutiques
causales;
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