Description : Malgré un besoin thérapeutique important mais compte tenu de l’absence de donnée clinique
méthodologiquement recevable démontrant l’efficacité de l’idébénone dans la prise
en charge des patients adolescents et adultes atteints de neuropathie optique héréditaire
de Leber (NOHL), la Commission considère que le service médical rendu par RAXONE est
insuffisant pour une prise en charge par la solidarité nationale, dans l’attente des
données d’efficacité de l’étude interventionnelle ouverte, visant à évaluer l’efficacité
et la tolérance de RAXONE...;
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