Description : Carbaglu a pour ingrédient actif l'acide carglumique, un acide aminé et analogue structurel
synthétique du N-acétylglutamate (NAG). L'acide carglumique remplace le NAG chez les
patients qui présentent un déficit de l'enzyme mitochondriale N-acétylglutamate synthase
(NAGS). Il active la carbamoyl-phosphate synthétase 1 (CPS1) dans les mitochondries
du foie et restaure donc le cycle de l'urée depuis l'enzyme CPS1 est la première du
cycle uréique qui convertit l'ammoniac en urée. Carbaglu a été autorisé pour les
deux indications suivantes : Hyperammoniémie aiguë chez les patients présentant
un déficit en NAGS : Carbaglu est indiqué en tant que traitement d'appoint de
l'hyperammoniémie aiguë due à un déficit de l'enzyme hépatique NAGS chez les enfants
et les adultes. Lors des crises d'hyperammoniémie aiguë, on recommande l'administration
de Carbaglu en concomitance avec d'autres traitements réducteurs de l'ammoniac comme
les médicaments par voie alternative, l'hémodialyse et une restriction protidique
alimentaire. Traitement d'entretien de l'hyperammoniémie chronique chez les patients
présentant un déficit en NAGS : Carbaglu est indiqué en tant que traitement d'entretien
de l'hyperammoniémie chronique due à un déficit de l'enzyme hépatique NAGS chez les
enfants et les adultes. Durant le traitement d'entretien, l'utilisation concomitante
d'autres traitements réducteurs de l'ammoniac et la restriction protidique peuvent
être diminuées, voire arrêtées, en fonction des taux plasmatiques d'ammoniac;...;