Description : Objectif de la revue Cette revue Cochrane visait à examiner les effets des médicaments
sur l'amyotrophie spinale (AMS) de type II et III en termes d'invalidité, de force
musculaire, de capacité à se tenir debout ou à marcher, de qualité de vie, d’espérance
de vie ou de ventilation à plein temps, dans l'année suivant le début du traitement.
Nous voulions également identifier tout effet néfaste des traitements pendant la période
de l’essai. Les auteurs de la revue Cochrane ont collecté les études pertinentes pour
répondre à cette question et ont trouvé 10 études. Messages clés Le nusinersen administré
par injection intrathécale (dans la colonne vertébrale) améliore probablement l'invalidité
dans les AMS. La créatine, le phénylbutyrate, la gabapentine, l'hydroxyurée, l'acide
valproïque et la polythérapie avec l’acide valproïque et l’acétyl-L-carnitine n'ont
probablement pas d'effet cliniquement important sur la fonction motrice (mouvements
et actions des muscles) dans les AMS de type II et III, d'après des données probantes
provenant d'essais uniques terminés et publiés. L'olésoxime et la somatotropine sous-cutanée
pourraient avoir peu ou pas d'effet sur la fonction motrice dans les AMS, mais la
fiabilité des données probantes était très faible. Un essai sur l'hormone thyréotrope
(TRH pour thyrotropin-releasing hormone) par voie intraveineuse (dans une veine) n'a
pas évalué la fonction motrice et la fiabilité des données probantes était très faible.
Toutes les études présentaient des biais de conception ou de performance qui pourraient
avoir affecté les résultats.;
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