Description : Problématique de la revue Nous avons examiné les données probantes concernant les
effets et l'innocuité de la thérapie génique sur la survie et la prévention des symptômes
et des complications liées à la drépanocytose. Contexte La drépanocytose survient
lorsqu'un enfant hérite de ses deux parents de gènes contrôlant la production d'hémoglobine
altérés. Cette pathologie provoque des maladies fréquentes dès la petite enfance et
entraîne souvent une mort plus précoce que dans le reste de la population. La thérapie
génique remplace ces gènes altérés par des gènes normaux.;
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