Description : La classe des modulateurs du canal CFTR (« -caftor ») comprend des potentiateurs et
des correcteurs de CFTR, qui agissent sur le défaut protéique à l’origine de la mucoviscidose
et constituent les premiers traitements étiologiques de la maladie. La commercialisation
de différentes combinaisons de potentiateurs et correcteurs adaptés selon le profil
génétique du patient participe à une démarche de médecine de précision. Ces nouveaux
traitements constituent une révolution dans la prise en charge de la maladie et améliorent
considérablement la fonction respiratoire, la fonction digestive, et plus globalement
la qualité de vie, dès le plus jeune âge. Les modulateurs de CFTR sont généralement
bien tolérés, les principaux effets indésirables étant une atteinte hépatique (élévation
des transaminases justifiant une surveillance), des céphalées, des troubles digestifs,
des infections des voies respiratoires supérieures et des rashs cutanés parfois graves.
Ces molécules doivent être administrées lors d’un repas riche en graisse qui améliore
leur absorption et les risques d’interactions pharmacocinétiques sont nombreux, les
-caftor étant métabolisés par les CYP3A4 et 3A5 et substrats de la Pgp.;