Description : Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire primaire rare faisant
l’objet de plusieurs essais de thérapie génique dans différents pays. L’essai de thérapie
génique publié récemment et réalisé à Paris et à Londres, présente la particularité
d’avoir montré une efficacité thérapeutique sur une population de patients pédiatriques
relativement âgés et sévèrement atteints;