Description : La maladie de Gaucher est le trouble le plus courant du stockage lysosomal, causé
par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. Le traitement actuel de la maladie
implique un choix entre l'enzymothérapie substitutive, la thérapie par réduction du
substrat et la greffe de cellules souches. Une greffe de cellules souches est une
intervention à haut risque avec de possibles bénéfices à long terme dans la régression
des changements du squelette et des changements neurologiques chez les personnes atteintes
de la maladie de Gaucher.;
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