" /> patisiran - CISMeF





Libellé préféré : patisiran;

Traductions automatiques des définitions par l'ANS : Une formulation de nanoparticules lipidiques (LNP) consistant en des ARNs à petits interférents (ARNs) dirigés contre la transthyrétine (TTR) encapsulés dans les lipides, et qui peut être utilisée pour le traitement de l'amylose médiée par le TTR. Après l'administration intraveineuse de patisiran, la formulation lipidique favorise la captation par les cellules. Les siARN liés aux ARNm de TTR peuvent inhiber à la fois la traduction et l'expression de la protéine TTR. La TTR est due à des mutations du gène TTR et conduit à la formation de protéines amyloïdes anormales qui s'accumulent dans et endommagent divers organes et tissus du corps.;

Traductions automatiques par l'ANS : Transthyrétine à visée thérapeutique RNAi ALN-TTR02; ALN-18328.; ALN-TTR02.;

UNII : 50FKX8CB2Y;

Numéro CAS : 1420706-45-1; a href https://gsrs.ncats.nih.gov/ginas/app/beta/browse-substance?search 1420706-45-1 alt lien vers site G-SRS target _blank img src /img/logos/logo_g-srs.png alt Logo G-SRS /a ;

Molécule : ALN-TTR02; ALN-18328;

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15/05/2024


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