Certains stéroïdes, appelés neurostéroïdes, sont synthétisés par des neurones et des cellules gliales dans les systèmes nerveux central et périphérique, L'étude de la synthèse, du métabolisme, du mode d'action et des effets des neurostéroïdes est un domaine de recherche dont les applications cliniques commencent à émerger. Alors que la synthèse des neurostéroïdes dans le cerveau et les nerfs périphériques est maintenant bien établie, sa régulation est mal connue et reste à explorer. Plusieurs études récentes montrent que l'expression et l'activité des enzymes qui interviennent dans la formation des neurostéroïdes sont régulées par des interactions cellulaires, mais les molécules impliquées ne sont pas encore identifiées (par exemple le facteur neuronal qui induit la synthèse de la progestérone dans les cellules de Schwann). Les mécanismes impliqués mettent en jeu des récepteurs intranucléaires de type classique, des récepteurs membranaires, en particulier ceux de plusieurs neurotransmetteurs dont les neurostéroïdes sont des modulateurs du fonctionnement, et, observation toute récente, une protéine des microtubules. Les effets psychopharmacologiques ont été étudiés surtout chez l'animal, en particulier sur la mémoire, l'anxiété et le sommeil, et des activités neurotrophiques mises en évidence dans des processus de régénération nerveuse. Par exemple, le sulfate de prégnènolone a une activité promnésiante chez le rat âgé permettant d'annuler le déficit mnésique (spatial) du vieillissement, la progestérone favorise la formation réparatrice de gaines de myéline après lésion du nerf sciatique, et la prégnènolone stimule la polymérisation de microtubules neuronaux et donc potentiellement la plasticité du système nerveux. Ces résultats permettent d'envisager l'utilisation de neurostéroïdes pour la meilleure compréhension et le traitement de certaines lésions et déficits du système nerveux.