De courts oligonucléotides synthétiques, complémentaires de séquences d'ARN messagers, permettent, dans des modèles expérimentaux, de contrôler l'expression de certains gènes ou d'inhiber la réplication de virus. La nature de ces molécules et de leur interaction avec leur cible fait qu'il est théoriquement possible de synthétiser un inhibiteur spécifique de tout gène, eucaryote, procaryote ou viral, dont une partie de la séquence nucléotidique est connue. Leur activité antivirale, antiparasitaire et antioncogène est démontrée in vitro. Cependant, l'utilisation thérapeutique des oligonucléotides antisens se heurte à d'importantes difficultés d'ordre biologique et pharmacologique.