L'hémophilie, due à un défaut du facteur VIII (pour l'hémophilie A) ou du facteur IX (pour l'hémophilie B) est traitée par des injections répétées de concentrés de facteur de coagulation dérivés du plasma humain ou synthétisés par génie génétique. Néanmoins, même le patient traité peut être sujet à des épisodes de saignements spontanés et une thérapie alternative, indépendante de l'utilisation le produits sanguins, avec un effet thérapeutique durable, est souhaitable. La thérapie génique, pour des raisons qui sont discutées dans cette revue, apparaît comme une approche prometteuse pour cette maladie.