Les syndromes myélodysplasiques (SMD) comportent des cytopénies sanguines et apparaissent à première vue comme de bons candidats à un traitement par facteurs de croissance hématopoïétiques même si, d'une façon générale, dans les syndromes myélodysplasiques, aucune anomalie de synthèse des facteurs de croissance hématopoïétiques (FCH) et aucune anomalie de leurs récepteurs n'est retrouvée. Le G-CSF et le GM-CSF sont capables de corriger aux doses conventionnelles (5mg par kg par jour) la neutropénie dans trois quarts des cas environ. Même si la crainte que ces FCH favorisent la transformation en leucémie aiguë ne s'est pas confirmée, sauf cas très particulier, l'intérêt de ces facteurs sur la fréquence des infections et sur la survie des patients n'a pas été clairement démontré. Leur utilisation au long cours se heurte par ailleurs à un coût très élevé. Cet obstacle pourrait cependant être levé par l'utilisation de très faibles doses de G-CSF ou GM-CSF (0,5 à 1mg par kg par jour) qui permettent de corriger la neutropénie dans 50 à 65% des cas. L'érythropoïétine, même à forte dose, ne peut corriger l'anémie des syndromes myélodysplasiques que dans 15% des cas environ. De façon assez inattendue, ce pourcentage s'élève à 40% avec l'association érythropoïétine et G-CSF ou érythropoïétine et GM-CSF. En ce qui concerne la thrombopénie des syndromes myélodysplasiques, l'interleukine3 ne présente qu'une efficacité modérée dans seulement 20% des cas environ et l'interleukine6 dans un tiers des cas, mais au prix d'une toxicité importante. C'est pourquoi l'arrivée de la thrombopoïétine en clinique humaine est attendue par les cliniciens traitant des syndromes myélodysplasiques avec thrombopénie sévère.