Le gène Wilms' Tumor 1 (WT1), localisé sur le chromosome 11p13, code pour une protéine régulatrice de la transcription. Initialement découvert du fait de son altération dans la tumeur de Wilms, le gène WT1 s'est avéré être aussi impliqué dans les hémopathies malignes, en particulier les leucémies aiguës (LA). Le rôle de WT1 dans les LA a été souligné par la présence d'une surexpression de WT1 dans 60 à 90 % des cas et de mutations de WT1 dans environ 10 % des cas. Bien que la contribution de WT1 à la leucémogenèse reste à préciser, les applications cliniques et thérapeutiques des altérations de WT1 dans les LA prennent une importance croissante. L'intérêt de la surexpression de WT1 comme marqueur pour le suivi de la maladie résiduelle est aujourd'hui reconnu dans les LA myéloïdes. Plusieurs études ont montré l'impact pronostique de l'évaluation quantitative de l'expression de WT1 en suivi et sa capacité à détecter précocement les rechutes. De plus, la valeur pronostique des mutations de WT1 dans les LA pourrait contribuer à améliorer la stratification thérapeutique des patients. Enfin, la protéine WT1 constitue une cible très attractive pour le développement de stratégies de vaccinations, ce qui ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques pour les patients atteints de LA.