Le traitement standard actuel des glioblastomes associe exérèse chirurgicale, radiothérapie et chimiothérapie. Son efficacité reste limitée, avec une médiane de survie de 15 mois environ. Depuis quelques années, de nouveaux traitements dits « ciblés » sont venus renforcer l'arsenal thérapeutique déjà existant. Le développement de ces nouvelles molécules s'appuie sur la connaissance des caractéristiques biologiques et moléculaires des cellules cancéreuses, comme la surexpression du récepteur à l'EGF, la sécrétion de PDGF, l'activation des voies de transduction PI3K/Akt, mTOR et Ras/Raf ou la sécrétion de protéases qui dégradent la matrice extracellulaire. Les essais cliniques de ces molécules dans les glioblastomes restent pour le moment décevants. En revanche, les premiers résultats cliniques avec les agents anti-angio-géniques sont plutôt positifs, laissant espérer une amélioration du pronostic des tumeurs cérébrales dans les années qui viennent.